杨丽萍教授直播分享基因治疗视网膜疾病新进展 2024“RP专家到身边”第二场成功举办
2024年12月18日晚，北京大学第三医院眼科杨丽萍教授在“RP之光爱心联盟”微信视频号直播间，就基因治疗BCD等遗传性视网膜疾病研究的新进展进行了深入分享。此次活动是中国盲协视网膜病变者委员会和RP之光爱心联盟联合举办的2024“RP专家到身边”的第二场，吸引了近3500位关注遗传性视网膜疾病研究进展的朋友到场，观众点赞56600多次。
杨丽萍教授，作为眼科遗传病资深专家，主持了10余项基金项目，并在国际知名期刊上发表了30余篇SCI文章。她领导的团队在BCD基因替代治疗项目（ZVS101e）上取得了显著成果，该项目已获得美国FDA孤儿药资格认定，并在2024年11月获批三期临床试验，成为国际BCD基因治疗领域的领先项目。
在直播中，杨教授详细介绍了BCD基因治疗的临床试验进展，包括一二期临床效果和三期临床展望。她提到，三期临床试验预计会很快开始，需要招募60名患者参与以确保试验的科学性和有效性。此外，杨教授还回答了观众关于RPGR基因、ABCA4基因、PRPF31基因、广谱细胞疗法等方面的问题。
互动环节中，观众提出了多个问题，包括BCD基因治疗的临床效果、ST给药方式、RHO基因位点的治疗方法、基因治疗对视野缺损的影响等。杨教授一一耐心解答，提供了专业而详细的信息，使观众对基因治疗有了更深入的了解。
杨教授还讨论了基因治疗的长期效果，包括治疗后的效果维持时间，以及对于已经进行过白内障手术的患者是否适合基因治疗等问题。她强调，基因治疗是一个复杂的过程，需要综合考虑患者的具体情况和治疗的可行性。
此次直播活动不仅为观众提供了一个了解遗传性视网膜疾病最新研究进展的平台，也为患者和家属带来了希望。杨丽萍教授的专业分享和耐心解答，无疑为遗传性视网膜疾病患者群体提供了宝贵的信息和支持。随着基因治疗技术的不断进步，我们有理由相信，未来将有更多的患者能够从中受益。
杨丽萍教授，作为眼科遗传病资深专家，主持了10余项基金项目，并在国际知名期刊上发表了30余篇SCI文章。她领导的团队在BCD基因替代治疗项目（ZVS101e）上取得了显著成果，该项目已获得美国FDA孤儿药资格认定，并在2024年11月获批三期临床试验，成为国际BCD基因治疗领域的领先项目。
在直播中，杨教授详细介绍了BCD基因治疗的临床试验进展，包括一二期临床效果和三期临床展望。她提到，三期临床试验预计会很快开始，需要招募60名患者参与以确保试验的科学性和有效性。此外，杨教授还回答了观众关于RPGR基因、ABCA4基因、PRPF31基因、广谱细胞疗法等方面的问题。
互动环节中，观众提出了多个问题，包括BCD基因治疗的临床效果、ST给药方式、RHO基因位点的治疗方法、基因治疗对视野缺损的影响等。杨教授一一耐心解答，提供了专业而详细的信息，使观众对基因治疗有了更深入的了解。
杨教授还讨论了基因治疗的长期效果，包括治疗后的效果维持时间，以及对于已经进行过白内障手术的患者是否适合基因治疗等问题。她强调，基因治疗是一个复杂的过程，需要综合考虑患者的具体情况和治疗的可行性。
此次直播活动不仅为观众提供了一个了解遗传性视网膜疾病最新研究进展的平台，也为患者和家属带来了希望。杨丽萍教授的专业分享和耐心解答，无疑为遗传性视网膜疾病患者群体提供了宝贵的信息和支持。随着基因治疗技术的不断进步，我们有理由相信，未来将有更多的患者能够从中受益。