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阴正勤教授莅临RP专家到身边系列在线讲座第2讲

发布时间:2021-05-20 点击数:351
2021年5月14日晚,国内遗传性视网膜病变治疗研究领域领军人之一的阴正勤教授作为主讲嘉宾,与线上到场参与的近240位视网膜病变患者朋友分享了她所率领的研究团队,在干细胞及光基因疗法治疗视网膜色素变性研究中取得的最新进展。

“今天我主要讲讲干细胞治疗视网膜变性疾病临床(人体)研究的进展。”开场不多时,阴正勤教授的这句话一下子就让病友们专注的眼神更为专注。阴教授从国家为什么重视干细胞治疗研究发展开始,介绍了她所在团队针对视网膜色素变性、糖尿病视网膜病变、湿性老年黄斑变性患者已开展的,干细胞来源分别为视网膜胚胎组织来源的视网膜前体干细胞、脐带间充质干细胞、骨髓间充质干细胞、胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞已进行的4项临床研究的干细胞导入方法、随访效果等进行了讲解,深入浅出,通俗易懂。

上述4项临床研究虽然在视功能改善上都取得了一定的效果,4种细胞都可以作为视网膜变性疾病干细胞治疗的细胞产品。但阴教授团队仍然继续在寻找来源更容易、能标准化、产业化获取,并且安全性好、治疗有效时间更长的干细胞产品和治疗方法。目前在推进以下研究方向:先用胚胎干细胞3D培养为“小眼睛(胚眼)”,分化为视网膜祖细胞,祖细胞分离出来后再分化为其它眼内细胞。这些祖细胞在眼内生长能力强,还能为其它已衰弱细胞“充电”,可维持较长时间。现动物实验效果良好,待条件成熟并审批通过后即将投入(人体)临床研究。

光基因疗法主要针对的是视功能损伤更为严重的末期视网膜色素变性患者,目前国内外研究均处于早期阶段。阴教授团队采用人来源视黑素光敏基因,通过腺病毒转入视网膜神经节细胞内,产生光感。目前动物实验效果明显,(人体)临床研究亦在推进中。

阴正勤教授真诚坦率、言简意赅,演讲内容信息量大、干货满满,很快就点燃了现场患者朋友们心中的希望之光,纷纷向阴教授提问。阴教授也一一耐心解答,答疑时长甚至超过了她的演讲时间!但鉴于现场提问内容多涉及患者个人信息,故未收录于公众号所发出的录音中,请朋友们谅解。

“RP专家到身边”是2021年中盲协主办、中盲协视网膜病变者委员会(CCRP)与RP之光爱心联盟共同承办的一个系列在线讲座,将陆续邀请与RP相关的各方专家在线分享各类信息,与RP朋友们共同迎接疾病挑战,创造更美好生活!