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机遇与挑战并存的遗传性视网膜疾病基因治疗——“RP专家到身边”第六讲成功举办

发布时间:2022-11-21 点击数:716
2022年11月20日晚,来自上海市第一人民医院眼科的孙晓东教授、陈洁琼博士莅临腾讯会议,作为“RP专家到身边”系列在线讲座第六讲的嘉宾,为腾讯会议室内及观看视频号直播的共1400多位RP病友及家属带来了最新的遗传性视网膜疾病研究资讯。

有着160多年历史的上海市第一人民医院,同时也是国家眼部疾病临床研究中心所在,眼科实力超群,前不久率先在国内开展了靶向RPE65基因治疗药物的临床试验。团队带头人孙晓东教授不仅向与会病友们介绍了该项临床试验的情况,更放眼世界,讲述了目前国内外不同类型、不同机构正在进行的多款基因治疗临床试验的进展,展示了基因治疗遗传性视网膜疾病面临的机遇与挑战。陈洁琼博士主要讲解了基因检测的重要性,还介绍了目前上海市一正在进行自然病程观察研究的基因类型,包括RHO、PROM1、CNGA1、CNGA3、RPGR,、PRPF31、CRB1、RDH12、CYP4V2 、CHM、ABCA4、RS1等。两位专家还耐心回答了病友们有关诊断、广谱疗法前景、日常保养等方面的问题。病友们对专家们的分享和解答都报以极高的热情与肯定,感谢医学科研工作者们的辛勤努力,期待着在各方共同促进下早日有更大突破!

本次讲座是迄今为止,“RP专家到身边”系列中在线参与人数最多的一次,感谢在腾讯会议、微信视频号两个平台上默默付出的各位志愿者们!

本系列讲座由中盲协主办、中盲协视网膜病变者委员会(CCRP)与RP之光爱心联盟共同承办,将继续邀请在RP治疗研究、改善RP人生活现状等方面的专家在线与广大RP病友们分享交流,欢迎有意的专业人士与我们联系。

(供稿:竹梦短笛)