光遗传学疗法，能否为我们重新打开可视的世界之窗？ ——2025首期“RP疗法大家谈”活动纪实

2025年3月4日晚8:00，由RP之光爱心联盟主办的2025“RP疗法大家谈”第1期直播如约开启。这场以“光遗传学疗法治疗遗传性视网膜疾病最新进展”为主题的线上对话，吸引了近3000名观众在线参与。在90分钟的交流中，科研前沿与患者关切交织，理性与希望共融，为遗传性视网膜疾病患者群体点亮了一盏探索之灯。

科学为锚：解码光遗传学的希望密码

活动伊始，两位主讲嘉宾太阳、未来之光以通俗易懂的语言揭开了光遗传学的神秘面纱。光遗传学疗法通过向视网膜细胞导入光敏蛋白基因，使退化的细胞重新具备感光能力，从而帮助患者感知光线甚至部分视觉信息。这一技术被喻为“为失明者安装生物开关”，其核心在于利用基因编辑与光控技术的交叉融合，突破传统疗法的局限。

聚焦临床动态，国内外研究进展令人振奋

国际层面，Nanascope公司通过开发新型视蛋白并以双极细胞为靶向，从而提升了治疗效果，且将于今年上半年提交上市申请。Bionic Sight公司利用AI算法破译出视网膜神经密码，使患者看得更真实。日本Restore Vision公司的临床试验用到了新型“嵌合视紫红质”，已让患者在白天和夜晚的视力均得以提升。

国内团队方面，如健达九州、中眸医疗等也在开发新型光敏蛋白并进入研究者发起的临床实验阶段上取得了突破。

然而，嘉宾们强调，现有疗法仍面临视力恢复程度有限、长期安全性待验证等挑战，需理性看待“从光感恢复到清晰视界”的漫长路径。患者为本：直面关切中的困惑与期待

直播互动环节，观众提问如潮水般涌来。评论区1044条留言中，“治疗适用范围”“与其他疗法的兼容性”“临床试验进展”成为高频关键词。

针对“光遗传疗法是否影响后续干细胞或基因治疗”的担忧，嘉宾解释，光遗传学作用于视网膜神经细胞，与其他疗法靶点不同，理论上可协同使用，但需个体化评估；“适用阶段”问题则指向早期干预的重要性——视网膜结构保留较好的患者更可能受益。而对于患者最关切的“何时上市”，嘉宾坦言，国内外团队正加速推进临床试验，但正式临床应用仍需数年验证。

值得关注的是，光遗传学并非“万能钥匙”。提问中提及的“未检出致病基因”“罕见突变无法匹配现有方案”等案例，揭示了基因检测与个性化治疗的复杂性。对此，嘉宾呼吁患者积极参与科研登记，推动基因数据库完善，为未来疗法铺路。

理性为桥：在科学与现实间寻找平衡

据统计，本场直播观看人次超5000，平均观看时长27分钟，49273次点赞背后，是患者群体对科学曙光的迫切期待，也是对信息透明度的强烈需求。

活动尾声，主持人重申“RP疗法大家谈”的初心：以患者视角连接科研与大众，既传递前沿动态，也筑牢理性认知边界。正如嘉宾所言：“光遗传学推开了一扇新窗，但窗外的风景能有多清晰，仍需时间、技术乃至跨学科协作的沉淀。”

这场对话未许诺立竿见影的奇迹，却为遗传性视网膜疾病患者勾勒出一幅更具象的治疗图景：当光遗传学与AI、材料学、基因编辑携手前行，重拾视界的梦想，或许正从遥不可及走向触手可及。