越洋而来的希望与信心--“RP疗法新视野”第2期成功举办

      作为遗传性视网膜疾病(IRD)患者，是面对人生的岔路踟蹰不前，是为视功能的衰退哀叹哭泣，还是争分夺秒利用剩余视力在基础科研及疗法开发最前线与疾病战斗？远在伦敦的Robert于“RP疗法新视野”第2期直播活动中给出了坚定而鼓舞人心的答案！

Robert是一位USH2A突变造成的Usher综合征(二型)患者，更是一位专注于遗传性视网膜疾病的科研人员，研究方向是遗传眼病和神经退行性疾病的疗法开发。目前他正在伦敦大学学院和Moorfields眼科医院做USH2A相关疗法研发工作。他正致力于把传统基因治疗与内源再生的概念结合起来，让处于各个疾病阶段和年龄的遗传眼病患者们实现治愈，恢复人类平均水平的视力。

本次直播连线于北京时间2023年12月1日19:30-21:00通过RP之光爱心联盟微信视频号开展，身在英国伦敦的Robert越洋连线为广大病友分享了RP疗法新视野。开场他先用通俗的语言概述了Usher综合征分类、致病基因和临床表现，同时对USH2A变异引发的二型Usher综合症进行了重点讲解。接着进入正题，Robert介绍了患者朋友们非常期待和关注的“内源再生”的核心思想，分析了其适用人群，并呼吁大家关注美国Endogena Therapeutics和英国Tenpoint Therapeutics这两家公司的内源再生药物研发进度，并强调，这两家企业属于内源再生领域的先驱。最后是问答环节，他用一小时解答了病友们在直播评论区提出的问题。

广大听众们被Robert生动而专业的讲解吸引，纷纷在评论区互动、提问，反响十分热烈。本次直播观看人数超2400人，点赞超2.9万次！每一个提问背后都是对恢复光明的热切渴望。以治愈遗传性视网膜疾病为目标，这不仅是病友及家属们朴素的期望，更是包括Robert在内广大眼遗传病领域科研人员们的奋斗目标。让我们共同期待越秀公园的木棉、长安街上飞过头顶的雀鸟、康和柔波里的荇菜……都能再次清晰地出现在我们视野中的那一天！

敬请大家注意：直播分享内容仅供参考，不构成诊疗建议。诊疗请遵医嘱！

关于RP疗法新视野：

“RP疗法新视野”是由中国盲协主办，中盲协视网膜病变者委员会与RP之光爱心联盟联合承办的在线讲座系列，有意参与分享的生物医药公司和青年学者请参看以下文章中的介绍并与我们联系。

邀您共拓RP疗法新视野！(此处需添加该文章在公众号内的链接)

关于RP之光爱心联盟：

“RP之光爱心联盟“即苏州市爱瞳视康公益服务中心，是2017年注册于江苏苏州的公益社会组织。我们的宗旨是：面向全国遗传性视网膜病变患者及其亲友，为大家建设一个交流信息、相互沟通的平台，增进病友间的凝聚力，共同迎接命运的挑战；提供科研、医疗信息，专家咨询等多方面的服务，提升社会对遗传性视网膜病变知识的了解与认识。